パーキンソン病進行抑制候補分子を特許申請!期待して良いのでしょうか?


実は、今昨日の続きの薬の飲み方の工夫と難しさについて書いている記事の続きを書こうとブログを開けメールのチェックをしていると“エッ!!”と思うような記事が目に飛び込んできました!

ウシオ電機子会社のプロトセラと東北大が、同社と同大大学院医学系研究科神経内科学分野の長谷川隆文准教授が共同で行ったパーキンソン病進行抑制療法の候補分子探索の成果について特許出願したとのこと!

これは、まだ詳しい情報として流れてはいないと思いますができるだけ調べてみたいと思います。今まで、ウシオ電機も東北大もあまりパーキンソン病の記事では取り上げたことのない企業と大学です。逆に期待が高まってしまうのですが…。

 残念ながら、現時点ではパーキンソン病は薬物療法という“対症療法”しかなく、進行を止めることも、当然完治させることもできません。症状を緩和させるように“薬合わせ”をしながら、付き合っていくしかないのです。

そして、その薬合わせが限界に達すると“外科的療法(DBS:脳深部刺激法、デュオドーパ(胃ろうを造り、薬をポンプで流す)”へと進むケースもありますが、これでパーキンソン病が治る、完治するわけではありません。

iPS細胞、遺伝子治療といろいろ研究が進んではいるようですが、いつ実用化されるのか、そして私たち患者が使える『商用化』までは、何年かかるのか?何十年かかるのか?雲をつかむような感じです。

ただ、日々研究を続けていただいているわけですから“感謝”の言葉しかないのですが…。私たちパーキンソン病患者が、一日も考えない日がないこと!それは“進行”です。患者によって進行スピードは、本当に違います。けれど、進行スピードに関わらず確実に進行していきます。時として、恐怖としか言いようがないときがあります。

 そんな中、パーキンソン病進行抑制療法の候補分子絞り込み成功!の文字に目が釘付けになるのは当然ですよね!

サイド上

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以前に書いた段階でのα‐シヌクレインは?

私が以前書いた時点では、このα‐シヌクレインがパーキンソン病をはじめとするレビー小体病に深く関わっている…ということが判明している!という段階でした。

大阪大学の研究で、パーキンソン病発症の鍵を握る「αシヌクレイン」の 生体内により近い状態での構造解析に成功! パーキンソン病の根本治療の手がかりになるのでは?ということで大いに期待しました。3年近く前のことでしょうか。

私たちパーキンソン病患者の脳内では、レビー小体という異常なタンパク質の凝集体が見られ、その主成分であるα‐シヌクレインが発症の重要な鍵を握るのではないかというところまではたどり着いていたわけです。

世界中で『α‐シヌクレイン』の構造や凝集に注目した研究が活発化し、α‐シヌクレインの凝集を抑制することで根本的に治療しようとする試みが進められている…というところで記事は終えています。

それが、ようやく一歩前に進んだということでしょうか?!
再生医療、遺伝子治療など、できるだけ多方面からの研究成果に期待したいですね!

今回、東北大学とプロトセラが発表した内容は?

 ❖特許出願は5分子

東北大学大学院医学系研究科 神経内科学分野ウシオ電機株式会社の連結子会社である株式会社プロトセラは、共同でパーキンソン病進行抑制療法の候補分子探索を実施していたとのこと。そして、その成果を特許出願したのが2019年4月9日だそうです。

前にも取り上げたことのあるα(アルファ)‐Syn(シヌクレイン)が鍵を握っていたようです。

哺乳動物の脳組織に存在する新規の線維化α-Syn受容体候補タンパク質が同定されたことにより、線維化α-Syn細胞間伝播メカニズムの一端が明らかにされる⇒それとともに、線維化α-Syn取り込みをターゲットとした伝播阻害薬の開発が期待されます。

●線維化α-Synとはなんでしょうか?
神経細胞に存在する140アミノ酸からなる機能不明のタンパク質。天然状態のαシヌクレインは特定の構造がない可溶性タンパク質ですが、様々なストレスや遺伝子変異により構造変化を起こします。

そして、不溶性のタンパク質(線維化αシヌクレイン)となるのだそうです。私たちパーキンソン病患者の脳神経・末梢神経細胞内には、この憎き『線維化αシヌクレイン』が多量に蓄積しているのです。

聞いたことがあると思いますが、発見者の名から「レビー小体」とよばれます。細胞毒性を持つ『線維化αシヌクレイン』は、パーキンソン病の発症・病態進行において大きな影響を及ぼしていることは判明しているそうです。

 今回の発明は?

発明の名称
パーキンソン病をはじめとするレビー小体病を対象とした進行抑制療法の候補分子スクリーニング※スクリーニングは選別です。

●まず行ったのが、プロトセラの特許技術で、マウス全脳に由来するパーキンソン病の病態分子(線維化α-Syn)と結合する膜タンパク質(線維化α-Syn受容体候補分子)の網羅的探索!

結果、線維化α-Syn受容体として複数の候補分子を同定することに成功!

線維化α-Syn受容体候補となる膜タンパク質情報を基に、新たな医薬品開発を目指す。

2019年5月25日に第60回日本神経学会学術大会(会場:大阪府立国際会議場[グランキューブ大阪]・リーガロイヤルホテル大阪)で、研究成果が発表されるそうです。

研究内容は?

パーキンソン病(Parkinson’s disease: PD)をはじめとするレビー小体病(Lewy body disease: LBD)は、アルツハイマー病に次いで患者数が多い神経変性疾患です。

上記のように、構造変化により病的な線維化を生じたα-シヌクレインというタンパク質を主成分とするレビー小体(Lewy body: LB)の出現と、運動を調節する神経細胞(中脳黒質・青斑核のカテコラミン産生神経細胞)の減少から発症するのです。

また、パーキンソン病(レビー小体病)患者の脳では、線維化α-Synが神経細胞間を伝播することで病変が拡大する可能性が指摘されているとのこと。さらに、神経細胞への線維化α-Syn取り込みには、細胞表面にある膜タンパク質(α-Syn受容体)の関与が示唆されています。エッ!もう1歩!!

まだ、いろいろな問題解決には既存の方法には限界があり、視点を変えたアプローチが必要となるそうです。

まとめ

原因の究明、絞り込み、新たな薬の開発は、対症療法から治療に繋がるのでは?という期待が膨らみます。

増え続けるパーキンソン病(レビー小体病)患者としては、いつ指定難病から外されるのか?自分の病気は、どう進行していくのか?その恐怖と向き合うストレスは相当なものです。

希望を捨てず、一日も早い、治療に繋がる新しい医薬品の完成を待っています!