２月21日のNEWS！武田薬品工業が、重点領域の一つ『ニューロサイエンス(神経精神疾患)』で核酸医薬の開発のために、ウェーブライフサイエンシズ社と研究開発・販売に関する契約を締結したと発表したとのこと！
最近、ますます難しくなる医学用語…。“ニューロサイエンス”に“神経精神疾患”に“核酸医薬”って？けれど、パーキンソン病患者にとっては有効な薬ができる！それは、やはり「希望の光」です。
まず、ニューロサイエンス(神経精神疾患)とは、どのような病気でしょう。
ニューロサイエンス(英： neuroscience)、神経科学(しんけいかがく)とは、神経系に関する研究を行う自然科学の一分野。その研究対象は、神経系の構造、機能、発達、遺伝学、生化学、生理学、薬理学、栄養学、病理学などと幅広いですね。
この分野は、近年になって心理学、コンピュータ科学、統計学、物理学、医学など多様な学問分野からも注目を集めているとのことです。単一の神経細胞やそれらを構成する物質の組成・動態を調べるものから何と、思考中の脳内の活動を可視化する！技術まで多岐にわたっているそうです。
今や「神経科学』の位置づけは脳と心の研究の最先端となり、その研究は、人間がどのように外界を知覚し、相互作用していく過程を理解するための基盤となりつつあるそうです。
神経変性疾患ではアルツハイマー病、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、前頭側頭型認知症のほか、いくつかの単一遺伝子による希少疾患があります。また、難治性のてんかん、双極性障害、うつ病、統合失調症が主な領域となります。
そして、神経科学の主な研究分野の「疾病と加齢の神経科学」の領域としての主な研究対象に末梢神経障害、脊椎損傷、自律神経系、統合失調症、鬱、不安、アルツハイマー病、パーキンソン病、依存症、記憶障害、自閉症などが挙げられています。
ここで、今求められているもの！それが神経精神疾患の“アンメット・メディカル・ニーズの改善”かもしれません。※アンメット・メディカル・ニーズとは、いまだ有効な治療方法がない疾患に対する医療ニーズのことです。さらなるニーズに応えるためにも、これまで以上の研究開発活動が必要不可欠ですよね。それは、私たちパーキンソン病患者の切なる願いでもあるのです。
『核酸医薬』とはどういうものなの？
核酸医薬(英: oligonucleotide therapeutics)とはDNAやRNAといった遺伝情報をつかさどる物質である「核酸」を医薬品として利用することです。
特徴としては、遺伝子発現を介さずに直接生体に作用し、化学合成により製造されることとなっています。核酸医薬は高い特異性に加えてmRNAやnon-coding RNAといった従来の低分子医薬品では狙えなかった細胞内の標的分子を創薬ターゲットにすることが可能な上、一度プラットフォームが完成すれば比較的短時間で規格化しやすいというのも大きなメリットではないでしょうか？
では、直ぐに開発に着手して！と言いたいところですが、「核酸分子の生体内での不安定性」「副作用の問題」「薬物送達技術(DDS)の困難性」等の課題も指摘されているそうです。
また、核酸医薬分野では、現在核酸干渉に関する基本特許を欧米企業が独占！日本企業の開発は遅れを取っているのです。
※DDS：ドラッグデリバリーシステム。必要な薬物を必要な時間、適切な場所に届けることを可能にする技術。
武田薬品の今後の展望とは？
武田薬品が、研究開発および販売に関する契約、複数のプログラムに関するオプション契約を締結したのはWave Life Sciences Ltd.（所在地：シンガポール、以下「Wave社」）です。
目的として挙げているのが、遺伝的神経系疾患に対するアンチセンスオリゴヌクレオチド医薬品の開発。現時点で治療の選択肢が存在しない疾患に対する次世代の革新的な治療法の創出に対する取り組みを示すものとしています。まさに、アンメット・メディカル・ニーズへの取り組みですね！期待したいです。
Wave社との提携の一つめの取り組みとして、まず挙げられているのが、ハンチントン病(HD)、筋萎縮性側索硬化症(ALS)、前頭側頭型認知症(FTD)、脊髄小脳失調症3型(SCA3)を標的としたプログラム。
Wave社は、従来の低分子化合物や生物学的製剤では治療困難な疾患を治療するための、オリゴヌクレオチド医薬品の開発を進めているそうで、疾患を誘発するタンパク質の発現を抑制できるように、あるいは変異により機能不全となったタンパク質を、機能を有するタンパク質の発現に転換できるよう設計され、標的疾患を治療できる可能性があるとのこと！
この取り組みにおいて、武田薬品は臨床での作用発現を確認したうえで、共同開発・共同販売の権利を得るオプション権を行使することができるのです。
ここからが本題です！※本題まで、もの凄く遠い道のりでした。すみません。
この共同研究の二つめの取り組みは、アルツハイマー病やパーキンソン病を含む他の神経系疾患を標的とした複数の前臨床試験プログラムについて、武田薬品がライセンスを取得する権利を得るというものなのです！
そして、本権利の行使により、4年の契約期間中に、最大で6件の前臨床プログラムを共同で実施することができるとのこと。
まとめ
ということは、4年の間に「パーキンソン病」に関しても、なにかしらのアクションがある！ということですよね。またまた、期待してしまいます！
今回のWave社との提携は、武田薬品のパートナーシップ戦略と、神経精神疾患領域における活動強化を目指したものと言えそうです。
他にも、Mindstrong Healthとの業務提携契約を締結し、特定の精神疾患に対するデジタルバイオマーカーの開発に向け研究を進めているとのこと。
そしてDenali Therapeuticsとの提携では、抗体を脳内に移行させる同社の画期的なプラットフォーム技術をもとに、神経変性疾患に対する治療薬の開発・上市を目指しているそうです。これはパーキンソン病の治療にも朗報となってくれそうですよね。あくまでも、私の希望ですが…。
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