『GBA遺伝子変異』を有するパーキンソン病ってご存知ですか?


パーキンソン病患者にとって「薬」は、命綱。治療法も確立していない上に進行性ですから『新薬開発』は、何よりの朗報なのです。

開発中のパーキンソン治療薬は、治験情報などを調べながらたどっていきます。するとサノフィ株式会社という製薬会社で国内・海外ともに“第Ⅱ相”まで進んでいる新薬がありました。その新薬の予定される効能又は効果、対象疾患名および症状名は『GBA遺伝子変異を有するパーキンソン病』となっています。

恥ずかしながら“GBA遺伝子変異を有するパーキンソン病”は、初耳でした。今回は、GBA遺伝子とはどのようなものなのか?そして、その遺伝子変異有するパーキンソン病とは?について調べていきたいと思います。


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サノフィってどういう会社?


本当にお恥ずかしい!サノフィって売上ランキングに入っているの?なんて感じで調べてみました。2017年のサノフィの売上は、何と世界ランキングは第5位で約396億ドル。希少疾病用医薬品が大きく伸びた結果だそうです。

先日、武田薬品がシャイアーを買収し、トップ10入りを果たすのではないかと言われていますが、まだそれよりも企業の規模は大きいのですね!

【サノフィ・グループ概要】
社名:Sanofi(サノフィ)
設立:2004年8月
本社所在地:54, rue La Boetie,75008 Paris, France ※その他の拠点 100カ国以上
社員数:11万人以上

【サノフィ株式会社について】 
社名:サノフィ株式会社(Sanofi K.K.)
本社所在地:東京都新宿区西新宿三丁目20番2号
設立:2006年1月1日
社員数:約2,240人(2018年4月1日現在))
資本金:127億1,490万円
事業内容:医薬品等の製造販売・輸入、研究開発 ※事業所 工場(川越市)、物流センター、全国の営業所 等

サノフィ株式会社が手掛けているのは、糖尿病、オンコロジー、血栓症、循環器疾患、内科系疾患などの医療用医薬品と医療機器の提供です。
※オンコロジーって、近頃本当によく耳にします。腫瘍(しゅよう)学。癌(がん)などの原因・治療ついて研究する学問分野のことです。

※このブログでも何度か出てきましたが、サノフィでは未だに治療法が確立していないアンメット・メディカル・ニーズ(Unmet Medical Needs)の治療・予防に力を注いできた企業なのです。

❖サノフィジェンザイムビジネスユニット(希少疾患領域、オンコロジー領域、免疫・炎症領域部門)

サノフィジェンザイムビジネスユニットの活動は3つに分かれています。希少疾患領域、オンコロジー領域、免疫・炎症領域の3領域です。

◆希少疾患領域:ライソゾーム病の分野で6製品、甲状腺がんの分野で1製品を製造・販売。ゴーシェ病・ファブリー病・ムコ多糖症Ⅰ型・ムコ多糖症Ⅱ型・糖原病Ⅱ型(ポンペ病)および甲状腺がんへの取り組み。

◆オンコロジー領域:固形がん、血液がん、支持療法および移植の分野で8製品を製造・販売。

◆免疫・炎症領域:免疫・炎症疾患の新たな医薬品を開発中。

そのサノフィが『GBA遺伝子変異を有するパーキンソン病』を対象疾患とした新薬を開発中!


2017年2月14日、マサチューセッツ州ケンブリッジの「サノフィのスペシャルティケアグローバルビジネスユニット」のサノフィジェンザイムは、遺伝性パーキンソン病患者を対象に、開発中の経口治療薬の第 II 相

試験を開始したことを発表しました。

対象患者は最も一般的なパーキンソン病に対する遺伝的リスク・ファクターである遺伝子変異を、一対の遺伝子の片方に有する患者。遺伝性パーキンソン病の患者を対象として実施する企業主導型第 II 相臨床試験としては初の試験だそうです。

パーキンソン病患者の 5~10%はグルコセレブロシダーゼ(GBA)遺伝子に変異があるのではないかと考えられています。GBA 遺伝子の変異により、スフィンゴ糖脂質と呼ばれる脂質が細胞内に蓄積します。

現在、開発中の試験薬は、スフィンゴ糖脂質の産生を抑える働きがあるとのこと。「 GBA 遺伝子変異がみられるパーキンソン病患者は、若年から運動症状が現れ、認知障害の発現率が高く、進行が早い傾向があります。今回のような研究は、パーキンソン病と戦っている患者や家族がもつ大きなアンメット・ニーズに取り組む重要な第一歩です」と責任者は話されています。

サノフィのGBA 遺伝子変異の研究は、30 年以上になるそうです。両親から受け継ぐ一対の GBA 遺伝子
の片方に変異があった場合はパーキンソン病のリスクが高まりますが、両方に変異があった場合はゴーシェ病が現れるのだそうです。

◆ゴーシェ病とは
1882 年フランスの医師フィリップ・ゴーシェ(Philip Gaucher)によって最初に発見されました。ゴーシェ病は、まれな遺伝疾患で、細胞内に脂質が蓄積し、挫傷、疲労、貧血、血小板減少、骨痛、関節痛、肝脾腫などの様々な全身症状や、重症例では痙攣発作や協調運動障害などの神経症状が現れます。

まとめ

サノフィジェンザイムが、世界初のゴーシェ病治療薬を開発・発売したそうです。サノフィの研究開発部門は、ゴーシェ病やパーキンソン病などの GBA 変異に関連する疾患の治療薬の開発に力を入れていきます。と締めくくられていました。新薬が開発されるのか、実用化されるのか、それは信じて待つしかないのですが、製薬会社が神経疾患に力を注ぎ始めているのは実感できます。私の主観ですが…。

けれど、調べれば調べるほど、自分の知識の狭さに愕然となります。それでも、前に前に進んで行こうと思います。


コメント

  1. チビタ より:

    続報です。
    Rg7935の国内1相治験ですが
    国際共同治験(第3相)に参加するにあたり日本人と外国人の人種差の有無を調べるために全くの新薬では必要なステップのようです。
    ということは・・・・真剣に(もちろん成功を信じて開発されてるわけですが)
    国際共同治験(認可前の最終段階3相)を見据えてらっしゃると思います。
    なお、海外で1相をトラブルなく通過したので、まず国内1相も通過するでしょう。
    ちなみに国内1相は今年8月末に完了予定です。

    ちなみにロッシュ社のパイプライン(開発中の薬剤の将来計画)でもRG7935は
    2021年以降の発売予定となっています。
    prx002/RG7935の2相治験が2019年7月に完了予定です。
    僕はギリギリ(間に合わない確率がとても高い)ですがPDは期待してもいいかと。
    今年7月頭に現在実施中の2相(PASADENAという名称の治験です、あだ名が着くくらい期待されてます)パート1治験が終了します。

    僕もこれしか頼れないのですが、是非こちらも情報収集してみてくださいね。

    • いつもコメントありがとうございます。抗体医薬・抗体医学、期待したいです。さすが世界№1のロッシュ社ですね。

      私も頑張って調べてみます。それから、先日気になる記事を見つけました。抗生物質C100を使ったパーキンソン病の薬の治験をアメリカが積極的に推しているというものですが…。それ以上は、台湾が手掛けるようなのです。

      いろいろと触手を伸ばして調べてみます。